مر الآن 12 شهرًا منذ أن أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأميركية الموافقة التاريخية على علاج كريسبر المصمم للمرضى الذين يعانون من فقر الدم في الخلايا المريضة واضطراب الدم بيتا ثلاسيميا. من الخلايا الجذعية المعاد برمجتها إلى الجيل التالي من تحرير الجينات، شهد عام 2024 بعض التطورات المذهلة مع إمكانية أن تصبح علاجات جديدة لمجموعة من الأمراض المزمنة والوراثية. إن هناك خمس إنجازات جديدة يمكن أن تحمل أكبر قدر من الوعود في السنوات القادمة، كما يلي:
1. العلاج المبتكر بالخلايا الجذعية يعيد الرؤية:
يمكن بسهولة أن تتضرر الطبقات الهشة من الخلايا التي تغطي القرنية، وهي الطبقة الخارجية للعين على شكل قبة، بسبب الحروق والالتهابات والأمراض الالتهابية في العين وحتى الآثار الجانبية لبعض الأدوية. تُعرف هذه الحالة بنقص الخلايا الجذعية الظهارية القرنية، ويمكن أن تؤدي إلى فقدان البصر، وفي الحالات الخطيرة بشكل خاص، إلى العمى. في السابق، باءت معظم المحاولات لاستبدال القرنية من خلال زراعة القرنية من متبرع بالفشل بسبب رفض الجهاز المناعي لها.
ولكن في الشهر الماضي، وصفت ورقة بحثية تجربة سريرية هي الأولى من نوعها في العالم، أجراها فريق من جامعة أوساكا بقيادة أستاذ طب العيون كوهغي نيشيدا، الذي نجح في علاج أربعة مرضى يعانون من أمراض حادة في القرنية باستخدام الخلايا الجذعية المعاد برمجتها. تم زرع صفائح دائرية من خلايا القرنية، التي تم إنشاؤها باستخدام الخلايا الجذعية المحفزة متعددة القدرات المستمدة من دم الحبل السري، في أربعة مرضى تتراوح أعمارهم بين 39 و 72 عامًا يعانون من نقص الخلايا الجذعية الظهارية القرنية. وأظهرت الدراسة أنه تم استعادة الرؤية لديهم، وتبقى الآثار المفيدة بعد أربع إلى خمس سنوات من المتابعة.
2. المبايض الاصطناعية في الأفق:
وفقًا للمراكز الأميركية لمكافحة الأمراض والوقاية منها CDC ، فإن 13.4% من النساء، اللاتي تتراوح أعمارهن بين 15 و49 عامًا، يعانين من ضعف الخصوبة لأسباب تتراوح بين حالات مثل متلازمة المبيض المتعدد الكيسات وبطانة الرحم إلى تأثير بعض الأدوية. لسنوات، سعى العلماء إلى معالجة هذه المشكلة من خلال تطوير مبيض صناعي، لكن هذا العمل ظل يعوقه الفهم المحدود لما يتطلبه جريب المبيض حتى ينضج وينتج البويضة. بعد البلوغ، يكون لدى المرأة ما يقرب من 300000 جريبة مبيضية، مع مجموعة فرعية صغيرة منها تنشط بشكل دوري وتدخل إلى المجمع المتنامي، وهي عملية تتكرر كل شهر حتى انقطاع الطمث.
في وقت سابق من هذا العام، أنشأ علماء من جامعة ميشيغان أول "أطلس خلوي" لتكوين البويضات البشرية من خلال دراسة خمسة مبايض متبرع بها باستخدام أحدث تقنيات رسم الخرائط الجينية والخلوية. من خلال فحص كيفية تحرك البصيلات وتغير بنيتها أثناء تقدمها خلال مراحل النضج المختلفة، حدد العلماء العوامل الرئيسية التي تمكن البصيلات من النضج.
3. علاج بخلايا تائية لسرطان الدماغ:
مع متوسط فترة البقاء على قيد الحياة من 15 إلى 18 شهرًا فقط، غالبًا ما يُنظر إلى تشخيص الإصابة بالورم الأرومي الدبقي، وهو شكل نادر وعدواني من سرطان الدماغ، على أنه أقرب إلى حكم الإعدام. يمكن أن يتغير هذا من خلال العلاج بالخلايا التائية CAR، وهي الطريقة الرائدة لإعادة هندسة الخلايا المناعية للمريض. لقد أحدث بالفعل فرقًا ملحوظًا في علاج سرطانات الدم على مدار العقد الماضي.
في وقت سابق من هذا العام، أثبت الباحثون في جامعة ستانفورد أن ضخ خلايا CAR T في أدمغة الأطفال المرضى المصابين بسرطان الدماغ يمكن أن يوفر أملًا جديدًا. وفي الوقت نفسه، أجرت ثلاث مجموعات بحثية أخرى دراسات أظهرت فوائد فحوصات التصوير بعد حقن خلايا CAR T في أدمغة مرضى الورم الأرومي الدبقي البالغين.
4. الجيل التالي من تحرير الجينات:
بينما يعد كريسبر بالثورة ومع علاج الأمراض النادرة الناجمة عن طفرات في جين واحد، أصبح الخبراء بالفعل رائدين في الحدود التالية لتحرير الجينات. في شهر يونيو الماضي، نشر باحثون في معهد آرك، وهي منظمة بحثية مستقلة غير ربحية تتعاون مع جامعات كاليفورنيا وستانفورد، ورقة بحثية في دورية "نيتشر" تكشف النقاب عن اكتشاف جسر الحمض النووي الريبوزي كوسيلة لتنظيم النقل الجيني.
يشير هذا إلى قدرة الحمض النووي على القفز من مكان في جينوم الكائن الحي إلى مكان آخر. إن جسر الحمض النووي الريبي RNA يتيح إمكانية "القص واللصق"، وإعادة ترتيب أي قطعتين من الحمض النووي لإدخال أو قلب أو قطع تسلسل جيني مهم في خطوة واحدة. ويمكن أن يكون لهذا آثار هائلة على استخدام تحرير الجينات لعلاج مجموعة واسعة من الأمراض المزمنة والحادة في السنوات المقبلة.
5. علاج جيني لصمم الأطفال لأول مرة:
يلعب جين أوتوفرلين OTOF دورًا أساسيًا في القدرة على السمع من خلال إنتاج البروتين الذي يسمح بنقل الأصوات من الأذن إلى الدماغ. يولد عدد قليل من الأشخاص حول العالم بطفرة وراثية، مما يعني أن هذا الجين معيب، مما يتركهم صمًا عميقًا لدرجة أنهم لم يسمعوا أبدًا صوتًا بشريًا. في وقت سابق من هذا العام، كشف فريق بقيادة جون جيرميلر، الجراح المعالج في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا، عن نتائج إجراء العلاج الجيني الأول في الإنسان الذي عالج فقدان السمع الوراثي لدى صبي يبلغ من العمر 11 عامًا عن طريق زرع سماعة واحدة من خلال جرعة صغيرة من جينات OTOF العاملة في خلايا أذنه الداخلية.
قام جيرميلر وزملاؤه بتقسيم الجين إلى جزأين منفصلين، وهو "نهج ناقل مزدوج" مكن الفيروس من حمله، ثم إعادة تجميعه داخل خلايا المريض. يقول جيرميلر: "لم يسمع المريض أصواتًا طوال حياته". وبعد حوالي أسبوعين من الإجراء التجريبي، بدأ يلاحظ الأصوات، التي ازدادت قوتها ووضوحها تدريجيًا. وسرعان ما سمع والده يتحدث معه، والسيارات في شارع فيلادلفيا. "لقد كان الأمر ممتعًا للغاية".
للتواصل معنا 